Utveckling av ett nytt koncept för behandling av blodbrist och cancer

Blodbrist, eller anemi som det också kallas, är ett viktigt och vanligt tillstånd i Sverige och världen. Behandlingsalternativen vid svår blodbrist, när bl.a. järn- och vitaminbrist har uteslutits, inskränker sig till blodtransfusion eller ibland ett hormon som bildas i njuren för att styra den senare delen av den röda blodkroppens utveckling. Hormonläkemedlet heter erytropoetin (EPO), men kan bara användas i vissa fall. I nuläget är alternativen alltså mycket begränsade vid anemibehandling.

Nyligen upptäcktes att ett protein som tidigare mest är känt från cancerfältet även finns på ytan av våra röda blodkroppar, men saknas hos vissa individer. Vid försök att odla röda blodkroppar i laboratoriet noterades också att förstadier till röda blodkroppar växer snabbare och ger fler mogna celler när detta protein saknas. Proteinet fungerar alltså som en broms för bildningen av röda blodkroppar, ett fynd som nu ska undersökas närmare. Projektet syftar till att bättre förstå regleringen av blodbildningen i stort, och mer specifikt kunna öka blodproduktionen hos patienter med lågt blodvärde genom att stimulera tidiga förstadier till röda blodkroppar. Det långsiktiga målet är att få fram en ny klass av läkemedel mot anemi.

Man vet också att det aktuella proteinet och dess partners spelar en roll vad gäller cancercellers tillväxt. Exempelvis finns det cancercellinjer som i provrörsförsök är beroende av att proteinet uttrycks. Högt uttryck i tumörer av proteinet i fråga är också förknippat med dålig prognos för patienter. Trots många olika behandlingsformer mot cancer är detta fortfarande en grupp sjukdomar som kräver många liv, inte minst p.g.a. återfall, varför det finns behov av nya sätt att behandla. Ännu är ingen medicin riktad mot det protein som studeras i detta projekt, varför ytterligare ett mål är att undersöka om anemi-behandlingen också kan ha effekt mot cancer.